中國日報網環球在線消息:自從生物科技興起，科學家就對利用基因療法寄予厚望。日前，美國研究者首次嘗試以基因治療帕金森癥，并獲得重大進展，接受試驗的病人對身體的控制能力明顯改善。
***病毒“搭載”基因進入大腦
據英國《泰晤士報》6月22日報道，美國康奈爾大學韋爾醫學院的研究人員在紐約針對11名男性與1名女性進行了這項名為“特洛伊木馬式”療法的試驗性研究。此前的研究顯示，帕金森癥患者大腦中的丘腦底核(STN)部位出現活動過度的現象，阻擋訊號傳回神經系統，因此妨礙人體的運動控制。
基因療法的重點落在編碼為谷氨酸羧酶（GAD）的基因上。GAD是促進中樞神經遞質（GABA）生成的酶，而GABA有助于控制神經細胞間的化學信號。研究者將GAD基因插進一個失去能力不能致病的病毒中，由它將GAD基因送到大腦內的目標區域——丘腦底核，并促進該區域GABA的生成，這樣就能減少興奮性神經信號，并能增加抑制性信號，平衡大腦活動。
***無副作用療效持久
研究者在12名受試者大腦的一側植入了GAD基因，3個月后，他們普遍反映植入基因的半側大腦所控制的一側身體狀況出現明顯改善，顫抖、抽筋等癥狀減輕。根據帕金森癥的嚴重程度分級，他們平均改善程度達到25%-30%，有些病人甚至恢復了65%。
在試驗結束1年后，經過評估，基因療法的療效仍在持續，而且沒有人出現副作用。研究人員說，雖然這只是初步實驗結果，卻具有里程碑的意義，不僅對于帕金森癥的治療，還包括其他針對神經性疾病的基因療法。
美國研究人員希望未來能在更多的志愿者身上進行大規模試驗，并且針對大腦兩側同時進行。
（康娟）
（編輯：夏亞）